+
Nuus

Baba borrels: binnekort 'n hoop op behandeling?


'N Bietjie hoop vir bababorrels. In die herfs moet 'n nuwe proefneming met die behandeling van geneerapie gebruik word om hierdie kinders te behandel met 'n siekte wat hul immuunverdediging ontneem en hulle dwing om vanaf die geboorte in 'n steriele borrel te leef. (Nuus van 26/07/10)

  • In Maart 1999 word 'n span Franse dokters vir die eerste keer behandel deur 'n bababeeltjie met 'n bababeheer, kinders wat immuunverdediging ontneem en gedwing word om in steriele kamers te woon. Die resultate was baie bemoedigend sedert vandag, en 7 van hierdie kinders wat in Frankryk behandel word, het goed gevaar en leef 'n normale lewe.

'N Nuwe kliniese proef in die herfs

  • Elf jaar later, het dieselfde span pas die goedkeuring van die gesondheidsowerhede ontvang vir 'n nuwe kliniese proef, wat in die herfs sal begin, vir 5 kinders met dieselfde siekte, die DICS-X. Hierdie seldsame genetiese siekte word gekenmerk deur die totale afwesigheid van verdedigingselle teen infeksies. Die enigste kuur is vandag 'n beenmurgoorplanting.

Gentherapie, hoe werk dit?

  • Hierdie genterapie behels dat 'n gewone kopie van die veranderde geen in die liggaam van siek kinders ingevoeg word. Hierdie geen "geneesmiddel" word buite die liggaam (ex vivo) in die selle van die kind deur 'n "virale vektor" ingevoeg. Hierdie vektor laat die penetrasie van die geen in die sel toe, dit word in die genoom ingevoeg en die produksie van die gebrekkige proteïen by kinders. Sodra hierdie stap voltooi is, word die 'gekorrigeerde' selle weer na die pasiënt toegedien.

Stéphanie Letellier